两国产药品获“FDA孤儿药”认定！

时间：2023-12-16人气：作者：蒲公英

来源：企业公告

2023年12月15日，乐普生物发布公告称，公司自主原发的药物MRG004A，被美国食品药物管理局(FDA)授予治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定。

同一天，万邦德医药控股集团股份有限公司宣布全资子公司万邦德制药集团有限公司于2023年12月13日收到美国食品药品监督管理局的认定函，万邦德制药石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。

乐普生物

2023年12月15日，乐普生物发布公告称，公司自主原发的药物MRG004A，被美国食品药物管理局(FDA)授予治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定。

本公司董事会欣然宣布，我们的候选药物MRG004A（一种新型靶向组织因子的特异性抗体药物偶联物）用于治疗胰腺癌适应症近期已获美国食品药品监督管理局（「FDA」）授予孤儿药资格认定，该药品于：

2021年2月，我们就MRG004A在美国的I/II期临床试验获得FDA的试验性新药（「IND」）许可。
2021年8月，我们亦就MRG004A获得中华人民共和国（「中国」）国家药品监督管理局的IND批准。

MRG004A是一种新型靶向组织因子的运用定点偶联技术进行偶联的特异性抗体药物偶联物。我们目前在美国及中国进行I/II期临床研究。

我们已观察到胰腺癌、三阴性乳腺癌及宫颈癌的抗肿瘤活性信号。

本次获得FDA的孤儿药资格认定，将有助于用于治疗胰腺癌的获认定药物MRG004A在美国的后续研发、注册及商业化过程中享受若干激励，包括但不限于：

（1）合格临床试验的税收抵免；

（2）用户收费豁免；

（3）获批后享有七年的潜在市场独占权。

万邦德医药控股

2023年12月15日，万邦德医药控股集团股份有限公司全资子公司万邦德制药集团有限公司于2023年12月13日收到美国食品药品监督管理局的认定函，万邦德制药石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。

一、资格认定的情况

公司于2023年9月向FDA提交关于石杉碱甲孤儿药认定的相关申请，申请号DRU-2023-9754，获得FDA回函确认:“根据《联邦食品、药品和化妆品法》第526条，贵司提交的石杉碱甲治疗重症肌无力的孤儿药认定申请获得批准。”

二、药物的基本情况

重症肌无力是神经－肌肉接头处突触后膜乙酰胆碱受体（AChR）受损引起乙酰胆碱传递功能障碍的自身免疫病，是一种罕见的慢性进展性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，可表现为眼脸下垂、吞咽闲难、进话无力，甚至呼吸困难。

石杉碱甲为乙酰胆碱酯酶抑制剂，适用于良性记忆障碍，提高患者指向记忆、联想学习、图像回忆、无意义图形再认及人像回忆等能力，对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍亦有改善作用，亦用于重症肌无力的治疗。因机理明确、安全性好，全球有大量临床研究，涉及阿尔兹海默病、轻中型颅脑外伤、精神分裂、癫痫等适应症的研究。

公司目前石杉碱甲原料药与石杉碱甲注射液已上市销售，石杉碱甲控释片已进入临床试验阶段。本次石杉碱甲治疗重症肌无力适应症获得 FDA 孤儿药资格认定，加快公司药品国际化战略布局。FDA 为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的孤儿药资格认定，为新药开发提供一系列的激励，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受 7 年的市场独占权等。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

往期新闻

君实生物获欧盟孤儿药认定

一、公告主要内容

近日，上海君实生物医药科技股份有限公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局的赞成意见。

截至本公告披露日，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6 项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌治疗领域。

二、药品相关情况

鼻咽癌是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020 年全球鼻咽癌新发病例数超过13万。由于原发肿瘤位置的原因，很少采用手术治疗，局部疾病患者主要采用化疗及放疗治疗。在美国和欧洲，尚无免疫疗法获批用于治疗鼻咽癌。在鼻咽癌治疗领域，公司已完成两项关键注册临床研究——JUPITER-02研究和 POLARIS-02 研究，贯穿了复发/转移性鼻咽癌的一线至后线治疗。JUPITER-02 研究成果于2021年6月以“重磅研究摘要”形式（#LBA2）入选美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）全体大会，随后作为《自然-医学》杂志（Nature Medicine，IF: 87.241）2021年9月刊的封面文章发表。

基于上述两项研究结果，2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。

美国食品药品监督管理局亦针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于2022年7月受理了重新提交的特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌的生物制品许可申请，如获批准，特瑞普利单抗将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。

特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物，截至本公告披露日，特瑞普利单抗的5项适应症已于中国获批：

用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗（2018 年 12 月）；
用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗（2021 年 2 月）；
用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗（2021 年 4 月）；
联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗（2021 年 11 月）；
联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或远处转移性食管鳞癌患者的一线治疗（2022 年 5 月）。

2020年12月，特瑞普利单抗注射液首次通过国家医保谈判，目前已有3项适应症纳入国家医保目录（2021 年版），是国家医保目录中唯一用于治疗黑色素瘤和鼻咽癌的抗 PD-1单抗药物。

在国际化布局方面，截至本公告披露日，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌领域获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定，并在鼻咽癌领域获得EC授予的孤儿药资格认定。

2022年7月，FDA受理了重新提交的特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的BLA，处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审评日期定为2022年12月23日。

荣昌生物获孤儿药认定

荣昌生物自主研发的创新性抗体偶联药物(Antibody-drug conjugates, ADC) RC118获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发两项孤儿药资格认定，分别针对治疗胃癌（包括胃食管交界癌）及胰腺癌。

Claudin蛋白是构成紧密连接结构的骨架蛋白，主要功能为维持细胞极性，调节上皮层渗透性。

研究发现，Claudin与多分子複合物和细胞信号通路转导有关，可通过与信号蛋白的相互作用调节细胞的增殖和分化。

Claudin18.2作为Claudin家族的一员，在各种消化系统恶性肿瘤（胃癌、食管癌、胰腺癌）中异常激活，并在恶性转化后持续表达；且有研究表明，Claudin 18.2在胃癌细胞系中参与了肿瘤细胞的增殖和趋化。

因此，作为一种组织限制性标记物，Claudin 18.2具有重要的靶向研究价值。

RC118目前正在开展治疗Claudin 18.2表达阳性患者的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤的I期临床试验。目前正在进行剂量爬坡研究，并表现出良好的安全性与耐受性。

RC118是由本公司自主研发的新型靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物(ADC)，也是本公司第四款进入临床研究的ADC产品。

该产品于2021年7月获澳大利亚人类研究伦理委员会签发的I期临床试验的伦理许可
该产品于2021年9月，获得国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 的I期临床试验许可，
该产品于2021年12月在中澳两地开展针对Claudin 18.2表达阳性患者的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤的I期临床试验。

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