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CDE:两技术指导原则征求意见

时间:2023-09-12人气:作者: 蒲公英

来源:国家药监局审评中心   

2023年09月12日,国家药监局审评中心发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》和《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》,公示期同为发布之日起1个月。

《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》

主要内容:
本指导原则主要分为 3 个部分,分别为概述、临床试验 考虑、与监管机构的沟通。本指导原则主要提出临床试验应 重点考虑的因素,更多细节申办者可以及时与监管机构沟通。 
适用于以注册为目的的药物研发,其他临床研究也可参考。
国内外间充质干细胞防治移植物抗宿主病的临床试验进展较为迅速,为提高相关产品的研究和申报效率,尽快满足患者的临床需求,生物制品临床部起草了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议,并及时反馈给我们,以便后续完善。
征求意见时限为自发布之日起1个月。
您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱:
联系人:王洪航、刘妍彤
联系方式:wanghh@cde.org.cn、liuyt@cde.org.cn
感谢您的参与和大力支持。

《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》

重点内容:
本指导原则的主要内容分为四个部分,分别是概述、一 般考虑、临床试验设计要点、风险管理;
首先在概述部分介绍撰写背景和目的,然后阐述针对罕 见病的疾病自然史和生物标志物的一般考虑,临床试验设计 要点部分,对罕见病基因治疗产品开展临床试验的受试人群、 受试者、研究设计、给药方案、有效性评价、安全性评价统 计假设、免疫原性研究、药代动力学研究、药效学研究、合 并用药等方面进行指导。最后从基因治疗产品开展罕见病临 床试验总体考虑、特殊人群的考虑、临床试验设计角度考虑 对风险管理提出建议。
本指导原则将结合罕见病特征、基因治疗产品特征,对 罕见病基因治疗产品的临床研发提出建议,为罕见病基因治 疗产品开展临床试验提供参考。
近年来,我中心收到多个罕见病基因治疗产品的沟通交流和临床试验申请。为指导和规范罕见病基因治疗产品的临床试验设计,我中心起草了《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》。经中心内部讨论,已形成征求意见稿。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议,并及时反馈给我们,以便后续完善。
征求意见时限为自发布之日起1个月。
您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱:
联系人:刘晓、伍熙源
联系方式:liux@cde.org.cn、wuxy@cde.org.cn
感谢您的参与和大力支持。





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