CDE：两指导原则征求意见，涉及细胞和基因治疗产品

 01  基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则

为了规范腺相关病毒载体类体内基因治疗产品的药学研究和临床申报，中心经前期调研、文件撰写、专家咨询等程序撰写形成了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。

起草说明：

由于早期《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》修订过程中，部分意见反馈希望中心能针对体内基因治疗产品在申报临床阶段的药学研究要求制定相应的指导原则。基于以上诉求，考虑到近年腺相关病毒载体类基因治疗产品在血友病等遗传病和罕见病中呈现出的独特治疗优势，中心收到腺相关病毒载体类体内基因治疗产品的咨询和受理数量增长迅速，因此，组织相关人员起草了《腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，提出了AAV类体内基因治疗产品在申报临床时需要关注或完成的药学研究要求。

本征求意见稿在遵循《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则》基本理念和一般原则的基础上，充分考虑了腺相关病毒载体的特点。指南撰写过程中，主要针对腺相关病毒载体类体内基因治疗产品早期研发过程中需要关注的药学研究问题进行阐述，其他在中国药典和早期发布指南中介绍的要求将不在指南中重复强调。本指导原则包括前言、使用范围、一般原则、生产用物料、生产工艺、质量研究与质量标准、稳定性研究、包装与密封容器系统、考文献等章节。

本征求意见稿已于2023年5月完成了第一次专家咨询会，根据咨询意见，对指南进行了补充和完善，现向社会公开征求意见，欢迎各界提出宝贵意见和建议。

现通过中心网站（www.cde.org.cn）向社会公开征求意见，欢迎各界提出宝贵意见和建议。

如您有任何进一步完善或补充的意见和建议，请在征求意见反馈表填写具体信息，并通过邮件反馈我们。感谢您的参与和支持！征求意见截止时间：自公布之日起1个月。

扫描二维码查看原文

联系人：徐隆昌, Email：xulch@cde.org.cn；

韦  薇，Email：weiw@cde.org.cn；

 02  细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则

细胞和基因治疗产品的临床研发进展迅速，申请人对相关产品的沟通交流需求也与日俱增。我国尚无针对细胞和基因治疗产品沟通交流临床相关指导原则出台，为增进申请人对此类产品临床研发要素的理解，便于申请人准备临床相关沟通交流申请时的资料，提高沟通交流效率，我中心起草了《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》。经中心内部讨论，已形成征求意见稿。

起草说明：

一、背景和目的

细胞和基因治疗产品的临床研发进展迅速，申请人与药品审评中心（以下简称药审中心）的沟通交流数量也与日俱增。为提供细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流申请时的资料准备和关键质量因素的考虑，提高沟通交流效率，助力细胞和基因治疗产品的临床研发顺利推进，药审中心组织起草了本指导原则。

二、起草过程

（一）起草前期调研论证情况本指导原则由生物制品临床部牵头，纳入了《药审中心2023年指导原则制修订计划》。于2023年2月至4月对国内外细胞和基因治疗产品临床试验设计、与监管机构的沟通交流等相关指南进行了调研。

（二）指导原则制定或修订情况

在前期调研论证过程中，起草小组召开研讨会，对调研内容和指导原则基本框架进行讨论，形成了基本框架和主要考虑要点，并于2022年4月底形成初稿。5月至6月起草小组多次召开研讨会，对指导原则逐字逐句进行讨论和修订，形成对中心内部征求意见稿。2023年6月29日至7月6日，在中心相关审评部门征求意见，未收到反馈意见。2023年7月10日，召开部门技术委员会，形成公开征求意见稿。

三、起草思路

首先概述起草背景、目的和适用范围，围绕各种类型或阶段沟通交流的目的、临床试验方案中的重点关注内容、不同细胞和基因治疗产品的特殊考虑等介绍沟通交流的资料要求等方面进行阐述，并列出了针对细胞和基因治疗产品沟通交流的注意事项，最后提供一个示例进行展示。

该指导原则与国内外相关技术要求较为一致。本指导原则适用于细胞和基因治疗产品。本指导原则实施后能立即见效，有助于指导细胞和基因治疗产品基于临床试验的沟通交流申请，提高沟通交流的质量与效率。

四、主要内容

本指导原则的主要内容分为四个部分，分别是概述、沟通交流的关注内容、注意事项、示例等。

五、需要说明的问题

本指导原则适用于细胞和基因治疗产品基于临床试验方案的沟通交流。本指导原则的制定是建立在相关品种审评和沟通交流的经验基础上，品种审评尺度与该指导原则基本一致。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

扫描二维码查看原文

您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：

联系人：王晶、赵晨阳

联系方式：wangjing01 cde.org.cn、zhaochy cde.org.cn

感谢您的参与和大力支持。