
(图片来源:制药网)
公开资料显示,这是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen),也是FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化(ALS)的首款疗法。
渤健Tofersen
要注意的是,对于“渐冻症”患者而言,其实当前药物选择并不多。截至今年5月,FDA批准共批准四种药物。主流的为Riluzole(利鲁唑,Rilutek/Tiglutik/Exservan)、Edaravone(依达拉奉,Radicava/RadicavaORS),此外还有Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇)和Qalsody。目前,利鲁唑是国内“渐冻症”患者的主要用药。据米内网数据,2018年国内重点省市公立医院终端利鲁唑销售额为3172万元,同比增长87.86%。
海思科利鲁唑口溶膜
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